8 aylık Asel, dünyada kök hücre gen tedavisi yapılan 5. bebek oldu

Projede, Kansere Karşı Birlikte Derneği (KANKA) Başkanı ve Erciyes Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji Onkoloji ve Kemik İliği Nakli Bölümü Başkanı Prof. Dr. Musa Karakükcü, Prof. Dr. Arjan Lankester ile Prof. Dr. Frank Staal'in de aralarında bulunduğu çok sayıda bilim insanı, İmmün Yetmezlik Hastalığı RAG1 eksikliğinde gen tedavisine yönelik çalışma yürüttü.

Doğuştan savunma sistemi olmayan ve enfeksiyon nedeniyle ölüm riski bulunan çocukların tedavisi için başlatılan çalışmayla dünyada gen tedavisi uygulanan 4 çocuk sağlığına kavuştu.

Son olarak Kombine İmmün Yetmezlik hastalığı olan ve 8 ay önce Elazığ'da dünyaya gelen Asel Lina da gen tedavisinden faydalandı.

Prof. Dr. Musa Karakükcü, AA muhabirine, yurt dışından bir grup öğretim üyesiyle yeni araştırma planladıklarını söyledi.

"Otolog Hematopoietik Kök Hücre Gen Tedavisi"nin çocukları hayatta tutacak bir proje olduğuna dikkati çeken Karakükcü, şöyle konuştu:

"Proje kapsamında tedavi edilen hastalar, doğuştan savunma sistemi olmadığı için enfeksiyona açıktır. Bu çocuklar maalesef 1 yaşa kadar gelişen enfeksiyonlarla kaybediliyor. Biz de bu çalışmaya katıldık ve ilk hastamızı da almış olduk. Dünyada bu çalışmaya katılan 5'inci hasta oldu. İlk 2 hastaya Hollanda'da gen nakli yapıldı. 3'üncü hastaya Almanya'da, 4'üncü hastaya ise Polonya'da yapıldı. 5'inci hasta da Türkiye'de yapıldı. Dünyadaki 5'inci hasta Asel Lina. Şu anda 4 hastanın durumu da gayet iyi. Hepsi sağlığına kavuştu ve evlerinde yaşıyorlar. Bizim hastamız da şu anda bu süreçte, hücreleri artmaya başladı. İnşallah onun da bütün hücreleri yerli yerine oturacak ve sonrasında taburcu edeceğiz. Şu ana kadar süreç çok kolay gitti. Çocukta herhangi bir ateş, enfeksiyon, komplikasyon görmeden bu tedavi dönemini atlattık."

- "Çocuklar araya giren enfeksiyonlarla maalesef kaybediliyor"

Asel Lina'nın 3 aylıkken hastanelerine geldiğini anlatan Karakükcü, "Bu çocuklar kemik iliği nakline alınamazlar ve verici bulunamazsa ölüyorlar. Bu, doğuştan savunma sisteminin hiç olmadığı bir hastalık grubu. O yüzden savunma sistemi olmadığı için enfeksiyon çok yayılıyor ve hastanın hayatına mal oluyor." ifadelerini kullandı.

Karakükcü, dünyada yapılıp da KANKA Çocuk Kemik İliği Nakli Merkezi'nde yapılamayan hiçbir kemik iliği naklinin olmadığını, merkezin Türkiye'nin ilk ve tek yurt dışından akredite çocuk nakil merkezi olduğunu kaydetti.

Dünyada yapılan diğer gen tedavilerini de KANKA Hastanesine getirmeyi planladıklarını belirten Karakükcü, gen nakillerinin milyonlarca dolara yapıldığını, bunun Türkiye'ye gelmesiyle daha uygun fiyatlara yapılabileceğini ifade etti.

- "Kızımın tedavisi Türkiye'de ilk defa oldu"

Asel Lina'nın annesi Büşra Kaşhan ise kızının önemli tedavi sürecinden geçtiğini anlattı.

Kaşhan, "Kızımın tedavisi Türkiye'de ilk defa oldu. Bu hastalıkta gen tedavisi olan dünyada da 5'inci çocuk. Kendi hücreleriyle nakil oldu." dedi.

Tedavi sürecinin başarılı olduğunu belirten Kaşhan, ilik nakli için uygun kişiyi bulamadıklarını ancak gen tedavisiyle Karakükcü'nün önemli bir yöntemi uyguladığını sözlerine ekledi.